INVERSIÓN ESTIMADA EN INVESTIGACIÓN Y DESARROLLO NECESARIA PARA LLEVAR UNA NUEVA MEDICINA AL MERCADO, 2009-2018

Olivier J Wouters, Martin McKee, Jeroen Luyten

JAMA 2020 March 3, 323 (9): 844-853

Importancia

El costo promedio de desarrollar un nuevo medicamento ha sido objeto de debate, con estimaciones recientes que oscilan entre $ 314 millones y $ 2.8 mil millones.

Objetivo

Estimar la inversión en investigación y desarrollo requerida para llevar un nuevo agente terapéutico al mercado, utilizando datos disponibles públicamente.

Diseño y configuración

Se analizaron datos en nuevos agentes terapéuticos aprobados por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) entre 2009 y 2018 para estimar los gastos de investigación y desarrollo necesarios para llevar un nuevo medicamento al mercado. Se accedió a los datos de la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU., la base de datos Drugs @ FDA y ClinicalTrials.gov, junto con datos publicados sobre las tasas de éxito de los ensayos clínicos.

Exposiciones

Realización de estudios preclínicos y clínicos de nuevos agentes terapéuticos.

Principales resultados y medidas

Gastos medios y medios de investigación y desarrollo en nuevos agentes terapéuticos aprobados por la FDA, capitalizados a un costo real de la tasa de capital (la tasa de rendimiento requerida para un inversor) del 10.5% por año, con CI de bootstrap. Todas las cantidades se informaron en dólares estadounidenses de 2018.

Resultados

La FDA aprobó 355 nuevos medicamentos y productos biológicos durante el período de estudio. Los gastos de investigación y desarrollo estaban disponibles para 63 productos (18%), desarrollados por 47 compañías diferentes. Después de tener en cuenta los costos de los ensayos fallidos, la inversión capitalizada mediana de investigación y desarrollo para llevar un nuevo medicamento al mercado se estimó en $ 985.3 millones (IC 95%: $ 683.6 - $ 1228.9 millones), y la inversión media se estimó en $ 1335.9 millones ( IC 95%: $ 1042.5 - $ 1637.5 millones) en el análisis del caso base. Las estimaciones medias por área terapéutica (para áreas con 5 medicamentos o más) oscilaron entre $ 765.9 millones (IC 95%: $ 323.0 - $ 1473.5 millones) para agentes del sistema nervioso a $ 2771.6 millones (IC 95%: $ 2051.8 - $ 5366.2 millones) para antineoplásicos e inmunomoduladores . Los datos fueron accesibles principalmente para empresas más pequeñas, medicamentos huérfanos, productos en ciertas áreas terapéuticas, medicamentos first-in-class, agentes terapéuticos que recibieron aprobación acelerada y productos aprobados entre 2014 y 2018. Los resultados variaron en los análisis de sensibilidad utilizando diferentes estimaciones de ensayos clínicos. tasas de éxito, gastos preclínicos y costo de capital.

Conclusiones y relevancia

Este estudio proporciona una estimación de los costos de investigación y desarrollo para nuevos agentes terapéuticos con base en datos disponibles públicamente. Las diferencias con respecto a estudios anteriores pueden reflejar el espectro de productos analizados, la disponibilidad restringida de datos en el dominio público y las diferencias en los supuestos subyacentes en los cálculos de costos.